4月22日，记者从成都金唯科生物科技有限公司（以下简称“金唯科”）获悉，其自主研发、用于治疗眼皮肤白化病1型（OCA1型）的JWK010注射液，在四川大学华西医院眼科由陆方教授团队顺利完成首例受试者给药。 这是全球首例针对眼皮肤白化病1型（OCA1型）的眼科基因治疗临床给药，标志着我国在遗传性眼病基因治疗领域取得又一重要突破。 据了解，眼皮肤白化病1型（OCA1型）是较为常见的白化病亚型，由酪氨酸酶基因（TYR）突变所致，患者因黑色素缺乏常伴重度视力低下、眼球震颤、斜视等症状，长期以来缺乏针对核心病因的有效干预手段。 JWK010注射液则是一款以重组腺相关病毒（AAV）为载体的基因治疗创新药物，可将功能性酪氨酸酶基因精准递送至视网膜色素上皮细胞，进而恢复黑色素合成功能。值得一提的是，JWK010注射液采用脉络膜上腔注射这一新型给药途径，可有效降低传统玻璃体手术相关风险、缩短手术时长并减少并发症，为视网膜疾病的基因治疗提供了全新策略与技术路径。 临床前研究显示，JWK010注射液在眼皮肤白化病1型（OCA1型）疾病模型中已展现出良好的安全性与有效性。 四川大学华西医院眼科陆方教授介绍道：“手术过程非常顺利，此次全球首例给药的成功实施，标志着白化病眼科基因治疗从‘实验研究’迈向‘临床探索’的关键一步，有望打破长期以来白化病‘无根本治疗手段’的局面，为‘月亮的孩子’带来了拥抱更加清晰与多彩世界的新希望。”
“当前眼皮肤白化病1型仍缺乏有效临床治疗方案，JWK010注射液的临床推进为患者带来了新的治疗可能。”金唯科生物联合创始人、CEO杨阳表示，将严格依照研究方案，稳步开展受试者给药、定期随访与系统疗效评估，全面验证疗法的安全性与有效性，力争让这项创新治疗技术早日惠及更多患者。
据了解，金唯科于2017年落地电子科大科创谷三医创新中心一期，是一家致力于眼科疾病、神经肌肉疾病、遗传代谢疾病等的AAV基因治疗新药开发生物科技公司，目前已有多个在研管线的AAV基因治疗产品进入了临床研究阶段。接下来，金唯科将通过与国内外领先行业伙伴开展合作，加快实现AAV基因治疗药物的可及性，力求更快惠及广大患者。
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